卫材和默沙东的潜力一线联合疗法LENVIMA®（仑伐替尼）+ KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）获FDA认定为针对不适合局部治疗的晚期不可切除性肝细胞癌的突破性疗法

卫材（总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称“卫材”）和默沙东（NYSE：MRK，在美国和加拿大被称为默克）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予LENVIMA（中文商品名“乐卫玛”）与KEYTRUDA（中文商品名“可瑞达”）组合疗法“突破性疗法”称号，作为不能局部治疗的晚期不可切除性肝细胞癌（HCC）患者的潜在一线疗法。乐卫玛是卫材研发的一种口服蛋白激酶抑制剂。可瑞达是默沙东研发的抗PD-1疗法。这是乐卫玛+可瑞达这一组合疗法荣获的第三个 “突破性疗法”称号。这一组合疗法所荣获的前两个“突破性疗法”称号分别是：2018年1月获得的针对晚期进行性和/或转移性肾细胞癌患者，2018年7月获得的针对晚期或转移性非高度微卫星不稳定性（MSI-H）/错配修复功能正常（pMMR）的子宫内膜癌患者的认定。

指定“突破性疗法”称号是FDA的一项政策，旨在加快开发和审查治疗严重疾病或危及生命的疾病的药物。要获取这一指定资格，初步的临床证据必须证明该疗法可能在至少一个临床重要终点上比目前可用的疗法提供实质性的改善。

这一“突破性疗法”称号的获得基于1b期试验KEYNOTE-524/116研究的最新中期结果。该研究在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上发布了该试验的期中分析数据结果。

乐卫玛+可瑞达这一组合疗法尚在试验中，其有效性和安全性尚未确定，且目前尚未获得批准用于治疗任何癌症类型。

“我们很高兴FDA已经认识到将乐卫玛+可瑞达这一组合疗法指定为针对不能局部治疗的晚期不可切除性肝细胞癌的突破性疗法的重要性”，卫材肿瘤业务部副总裁、首席医学创新研发官Takashi Owa博士指出，“我们致力于与默沙东合作，有可能为患者带来又一个重要选择。”

“作为我们与卫材正在进行的合作的一部分，我们致力于评估可瑞达+乐卫玛治疗多种不同类型癌症的潜力”，默沙东研究实验室肿瘤临床研究副总裁Jonathan Cheng博士指出，“基于FDA的这一突破性疗法认定，我们期待与卫材合作，将这一难治性癌症纳入我们的适应症。这样，我们便能够用这一组合疗法帮助更多的患者。”

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关于卫材和默沙东战略合作

2018年3月，卫材和默沙东（在美国和加拿大被称为默克）通过子公司共同开展乐卫玛全球开发和商业化战略合作。根据协议，相关公司将联合开发、生产和商业化乐卫玛。该药既可作为单药疗法，也可与默沙东开发的抗PD-1药可瑞达联合使用。

除了正在进行的评估乐卫玛+可瑞达联合疗法治疗包括肾细胞癌在内的数种肿瘤类型的临床研究，相关公司还将通过LEAP（仑伐替尼和帕博利珠单抗）临床项目共同启动新的临床研究。该项目将评估该联合疗法支持6种癌症（子宫内膜癌、肝细胞癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌和尿路上皮癌）中的11种适应症的潜力。LEAP临床项目还包括一项针对6种其他癌症类型（胆道癌、三阴性乳腺癌、结直肠癌、胃癌、胶质母细胞瘤和卵巢癌）的新一代篮子试验。乐卫玛+可瑞达这一联合疗法目前还未获批用于治疗任何癌症类型。

关于卫材

卫材是一家全球领先的研发型制药公司，总部设在日本，在全球拥有约10，000名员工。我们的公司使命为“将患者及家属的利益放在首位，为提升其福祉做出贡献”，即关心人类健康（hhc）哲学。我们致力于实现我们的hhc理念，为包括肿瘤和神经学在内的医疗需求高度未满足的领域提供创新产品。在 hhc 精神的引领下，我们通过运用科学专长、临床能力和患者洞察力来进一步履行这一承诺，研发创新型解决方案，来帮助解决社会上最难满足的需求，包括被忽视的热带病和可持续发展目标。

有关卫材的更多信息，请访问 www.eisai.com(全球网站), us.eisai.com (美国网站) or www.eisai.co.uk(英国网站), 并在我们的Twitter (美国推特、全球)和 LinkedIn(美国)上联系我们。

关于默沙东

默沙东（Merck&Co.，Inc.）是一家领先的全球生物制药公司，在美国和加拿大以外被称为默沙东（MSD）。一个多世纪以来，该公司一直在为生命而发明，为世界上许多最具挑战性的疾病提供药物和疫苗。我们通过处方药、疫苗、生物疗法和动物保健产品来与客户展开合作，并在140多个国家开展业务，提供创新型健康解决方案。我们还通过意义深远的政策、规划和伙伴关系来证明我们进军医疗保健事业这一承诺。现在，默沙东（Merck&Co.，Inc.）继续站在科研的前沿，来推进对世界各地人民和社区构成威胁的疾病的防治，包括癌症、心代谢疾病、新出现的动物疾病、阿尔茨海默病和感染性疾病如艾滋病和埃博拉病等。更多信息，请访问www.merck.com ，并通过Twitter, Facebook, Instagram, YouTube 和 LinkedIn与我们联系。

默沙东（Merck&Co.，Inc.）专注癌症研究

我们的目标是将突破性科学转化为创新型肿瘤药物，来帮助全世界的癌症患者。在美国新泽西州肯尼沃思市默沙东，“为癌症患者带来新希望的潜力”是我们实现目标的动力，“支持癌症药物的可及性”是我们的承诺。美国新泽西州肯尼沃斯市默沙东致力于探索免疫肿瘤学的潜能，这是我们的癌症专注领域的一部分，也是该行业30多种肿瘤类型中最大的研发项目之一。我们将继续通过战略收购来加强产品组合，并优先开发几个有潜力提升晚期癌症治疗的、有前景的肿瘤候选药物。更多关于我们的肿瘤临床试验的信息，请访问 www.merck.com/clinicaltrials。

默沙东的前瞻性声明

美国新泽西州肯尼沃思市默沙东（以下简称“公司”）的新闻稿中包括一些与《1995年美国私人证券诉讼改革法案》的安全港条款中含义相同的“前瞻性声明”。这些声明基于当前公司管理层的信念和预期，并受重大风险和不确定性的影响。对于管线产品，我们不能保证这些产品将获得必要的监管批准或证明其获得商业上的成功。如果基础假设被证明不准确，或者风险或不确定性突然出现，则实际结果可能与前瞻性声明中所陈述的结果存在重大差异。

风险和不确定性包括但不限于一般行业环境和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；美国和国际制药行业法规和医疗保健立法的影响；医疗费用控制的全球趋势；技术进步、新产品和竞争对手获得的专利；新产品开发过程中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；公司准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定性和主权风险；对公司创新产品的专利和其他保护的效益的依赖性；以及诉讼风险，包括专利诉讼和/或监管行动。

公司没有义务公开更新任何前瞻性声明，无论是新信息和未来事件的结果或其他。可能导致结果与前瞻性声明中所述结果存在重大差异的其他因素见公司2018年10-K表年度报告和公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的其他文件，可在美国证券交易委员会网站 ( www.sec.gov)上查阅。

2019年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）各会议和研讨会上关于阿尔茨海默病治疗的最新趋势

卫材株式会社(总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称”卫材”）在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC，Alzheimer’s Association International Conference）期间的专题会议”BACEi试验结果讨论：挑战和机遇”中进行了相关疗法的展示和讨论，包括口服β-淀粉样蛋白裂解酶（BACE）抑制剂Elenbecestat^*来治疗阿尔茨海默病（AD）的研究数据。阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）于2019年7月14日至18日在美国加利福尼亚州洛杉矶市举行。此外，卫材还举办了一次关于临床前AD药物开发的基本原理和机会的专题研讨会。

AAIC的专题会议（BACEi试验结果讨论：挑战和机遇）

在这次会议上，各公司分别展示了自己持有的BACE抑制剂的相关信息。卫材则全面介绍了以下非临床研究和临床研究的结果，以及关于Elenbecestat的临床研究现状。

根据非临床研究结果，Elenbecestat在使用到可显著降低CSF中β淀粉样蛋白（Aβ）水平的剂量时，未显示对树突棘密度下降和线粒体功能损害有显著影响，以上两项皆与认知功能衰退相关。
数据安全监测委员会（DSMB）对900名接受该治疗6个月或以上的患者的安全性数据进行了包括认知功能变化的定期审查。在最近的一次审查中，DSMB建议继续对Elenbecestat的III期 Mission AD1和2研究，且不做任何修改。
在II期临床研究（研究202）中，患由AD导致的轻度认知障碍（MCI）或由AD导致的轻至中度痴呆（淀粉样蛋白病理经正电子发射计算机断层扫描（PET）证实）的患者在接受50mg Elenbecestat给药后，与安慰剂组相比，18个月时淀粉样PET显示大脑中淀粉样蛋白量显著减少。
与安慰剂组相比，在18个月时，使用临床痴呆评分总和量表（CDR-SB）和阿尔茨海默病综合评分（ADCOMS）的临床评估结果显示，Elenbecestat 50mg剂量组的整体恶化程度较小。研究202中，Elenbecestat的耐受性可接受。
Elenbecestat已被阿尔茨海默病临床试验联合会（ACTC, Alzheimer’s Clinical Trials Consortium）选定为待评价治疗方案，并将在即将进行的针对AD一级预防（A3研究）和二级预防（A45研究）的临床研究中进行评价；研究筛选将于2020年开始。

卫材发起的研讨会（临床前阿尔茨海默病的靶向治疗）

在本次研讨会上，学术先驱们作了一个专题介绍，包括AD的生物学定义、分子途径和早期治疗相关的问题和展望，随之展开了一场热烈的讨论。

大脑中的Aβ积累（Aβ是AD的致因物质）在AD记忆症状出现前的十到二十年便已开始，因此，需要根据病理而不是临床症状来进行诊断和分类。在最新的AD分类ATN（淀粉样蛋白、Tau、神经退行性疾病/神经元损伤）中，”AD是一种随着阿尔茨海默病的一系列事件连续体而发展变化的疾病”这一概念得到了诠释。随着生物标志物（血液、CSF、影像学）研究的进展，引入了AD现状（能够确定AD分期，包括临床前AD）这一概念。随着此类诊断技术的发展，对AD进行临床前治疗性干预成为可能。通过基于通路的靶向疗法来减少毒性Aβ种类的产生，是抑制AD发病的研究方法中的一种合理途径。此外，还讨论了针对今后的研究设计创新、联合疗法的应用和建立精简化血基诊断法的展望。

基于在阿尔兹海默病和痴呆领域超过35年的药物研发经验，卫材力求通过多维度和全面方法来实现痴呆的防治。卫材致力于尽快研发出创新药物，为满足现存的医疗需求和提升患者及其家属的福祉做出贡献。

^* Elenbecestat 由卫材和渤健公司（总部位于美国马萨诸塞州的剑桥市，以下简称”渤健”）共同研发。

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【编者按】
1.关于 Elenbecestat （通用名，开发代码：E2609）
Elenbecestat是由卫材率先研发的一种下一代候选口服药，可通过抑制 BACE (β淀粉样蛋白裂解酶) 来治疗阿尔茨海默病。目前该药尚在研发中。Elenbecestat可抑制BACE这一产生Aβ肽的关键酶，从而降低Aβ的产生量，并通过减少大脑中淀粉样斑块的形成，可减缓阿尔茨海默病的进展，从而发挥延缓疾病进展的作用。目前正在进行两项针对Elenbecestat用于治疗早期阿尔茨海默病(包括由阿尔茨海默病及轻度阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍)的全球性III期临床研究（MISSION AD1/2）。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已为Elenbecestat的研发开通了快速通道，FDA只对其认为具有治疗严重疾病和解决未满足的医疗需求潜力的药物开放这一促进研发和加速审查的通道。

2.关于卫材和渤健之间的阿尔茨海默病药物联合开发协议
卫材和渤健在阿尔茨海默病治疗药物开发和商业化方面进行着广泛的合作。卫材在BACE抑制剂Elenbecestat和抗淀粉样β（Aβ）原纤维抗体BAN2401的联合开发中处于主导地位。两家公司计划在全球范围内为这两种化合物申请市场授权。如果这一申请获得批准，这两家公司将会在美国、欧盟和日本等主要市场上共同推广以上产品。至于BAN2401和Elenbecestat，两家公司将平摊总成本，包括研发费用。在获得上市许可并推出产品后，卫材将预定Elenbecestat和BAN2401的所有销售，利润均分。

卫材在2019年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布数据，展示脑脊液中TAU微管结合区的可定量以及新研发的抗-TAU抗体E2814的靶点结合生物标记物

卫材株式会社(总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称“卫材”）宣布，其新研发的抗-tau抗体E2814^*1相关数据已在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布（海报展示编号：P4-696)，该会议于2019年7月14日至18日在美国加利福尼亚州洛杉矶举行。

由聚集tau蛋白组成的神经原纤维缠结是阿尔茨海默病的病理特征之一。在疾病发展过程中，tau被认为是通过突触连接这一通路在整个大脑中传播的。这种病理传播被认为是由含有tau微管结合区（MTBR）的tau片段（“种子”）来介导的。E2814的设计通过靶向含MTBR的tau片段来防止tau种子的积聚和传播，从而减缓疾病的进程。

卫材所提供的数据描述了一种量化AD患者脑脊液（CSF）中含MTBR的tau片段的方法。此外，在临床研究中，卫材将E2814靶点结合生物标记物分析与含MTBR的E2814靶向的片段结合。

其结果证实，人脑脊液中含有MTBR的tau片段可以被定量。与健康成人（年龄在46-75岁之间的白种人）相比，AD患者（年龄在64-84岁的白种人，MMSE:13-26）脑脊液中的MTBR显著增加（P<0.0001）。此外，在AD患者的脑脊液中，含有MTBR的tau片段与磷酸化tau（R2=0.8849）比与总tau（R2=0.7811）更相关。这可能提暗示了由tau传播的病理种类。用AD患者的脑脊液同E2814混合进行的体外实验表明，E2814能够同样本中大多数含MTBR的tau相结合。此外，在非人类灵长类动物中进行的体内实验表明，在脑脊液样本中，E2814与含有MTBR的tau片段进行剂量依赖性结合，同时游离的含MTBR的tau片段减少。

基于在阿尔兹海默病/老年痴呆领域超过35年的药物研发经验，卫材力求通过多维度全面的途径来实现痴呆的防治。卫材努力尽快研发出创新药物，为满足现存的医疗需求和提升患者及其家属的福祉做出贡献。

^*1 E2814是卫材与英国伦敦大学学院合作研究中发现的第一个临床候选药物，是该合作研究的一部分。

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【编者按】

1. 关于E2814

一种抗tau单克隆抗体试验药物。E2814是一种尚在开发中的针对阿尔茨海默病和其他tau蛋白病的疾病修饰药物。相关I期临床研究正在准备中。该临床候选药物是在卫材和英国伦敦大学学院的研究合作中研发出来的，是该合作研究的一部分。E2814的设计主旨是防止tau蛋白种子在患者的大脑中传播。

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